Поддержать команду Зеркала
Беларусы на войне
  1. Чиновники собираются ввести изменение по валюте. Совет Республики утвердил новшество, на очереди — Лукашенко
  2. По рынку труда хотят ввести изменение — отказаться от продления контрактов. Это как — поясняем
  3. Проверки и разборки между владельцами. В Минске признали банкротом частный медцентр
  4. В списке политиков, которые поздравили Лукашенко с «победой» на выборах, появились новые фамилии
  5. Лукашенко подписал указ, о котором чиновники «забыли», но документ затрагивает практически каждого жителя страны
  6. В Вашингтоне пассажирский самолет столкнулся с военным вертолетом, оба упали в реку. Есть погибшие
  7. Для «тунеядских» и пустующих квартир задним числом появилось новшество. Оно вряд ли понравится владельцам такой недвижимости
  8. «Быстрее бы все это закончилось». Поговорили с рабочим беларусского завода, помогающего России делать снаряды для «Градов»
  9. Сколько платят за пропагандистские тексты? Посмотрели во взломанной «Киберпартизанами» базе госгазеты «СБ. Беларусь сегодня»
  10. Новшества по ЕРИП и пенсиям, судьба тарифов ЖКУ и дешевая мобильная связь. Подборка важных изменений, которые еще ожидают нас в 2025-м
  11. «Сколько территорий занял, столько и твое». ISW о том, каких позиций будет придерживаться Кремль на переговорах с Трампом по Украине
  12. Холода возвращаются, и не в одиночку. Синоптики — о погоде в первые выходные февраля
  13. «Киберпартизаны» обнародовали топ компаний, которые в 2024 году оказались среди лидеров по сокращению числа работников
  14. Генпрокуратура Литвы отправила неоднозначное письмо по поводу паспорта Новой Беларуси. Оно оказалось в распоряжении «Зеркала»


Исследователи из Университета Пенсильвании добились впечатляющих результатов в лечении с помощью генной терапии редкого наследственного заболевания глаз — врожденного амавроза Лебера. В среднем после получения максимальной дозы экспериментального препарата у 15 участников, получивших лечение, зрение улучшилось в 100 раз, а у двух пациентов — в 10 000 раз, пишет «Хайтек».

Изображение носит иллюстративный характер. Фото: Freepik.com
Изображение носит иллюстративный характер. Фото: Freepik.com

Врожденный амавроз Лебера (LCA1) — это генетическое заболевание, вызывающее значительную потерю зрения уже в младенчестве или раннем детстве. Оно затрагивает около 100 000 человек во всем мире и связано с мутациями в генах, чаще всего в GUCY2D, который необходим для производства необходимых для зрения белков.

В клиническом исследовании фазы I/II, результаты которого опубликованы в The Lancet, приняли участие 15 человек, включая троих детей. Все участники страдали серьезной потерей зрения. Пациентам хирургическим путем вводили под сетчатку различные дозировки генной терапии ATSN-101, адаптированной из микроорганизма AAV5. Целью терапии было исправление генетического дефекта, вызывающего заболевание.

После введения препарата исследователи регулярно тестировали зрение участников, в том числе четкость и способность видеть в темноте. У большинства пациентов зрение улучшилось в 100 раз, а у двоих из девяти, получивших максимальную дозу, наблюдалось 10 000-кратное улучшение. Один из пациентов, например, рассказал исследователям, что впервые смог ориентироваться на улице ночью только при свете костра.

«Успехи лечения в наших последних клинических испытаниях в сочетании с нашим предыдущим опытом дают надежду на эффективное лечение примерно 20 процентов детской слепоты, вызванной наследственными дегенерациями сетчатки», — отметил соавтор исследования Томас Алеман.